• Hyppää ensisijaiseen valikkoon
  • Hyppää pääsisältöön
Finnish Society of Gene and Cell Therapy

FSGCT

Finnish Society of Gene and Cell Therapy

  • Etusivu
  • Yhdistys
    • Yhdistys
    • Hallitus
    • Presidentin tervehdys
    • Tietosuojaseloste
  • Uutiset ja tapahtumat
    • Uutiset
    • Tapahtumat
    • Matka-apurahat
  • Yleistä
    • Geeni- ja soluterapiaseurat
    • Mitä on geeniterapia?
    • Soluterapia
    • Lisämateriaalia
  • Yhteistyökumppanit
  • Ota yhteyttä
    • Ilmoita tapahtumasta
  • English
  • Show Search
Hide Search

Geenilääke Duchennen lihasdystrofian hoitoon hyväksytty Yhdysvalloissa

3 heinäkuun, 2023

Bioteknologiayhtiö Sarepta tiedottaa Yhdysvaltojen valvontaviranomaisen FDA:n hyväksyneen sen kehittämän Elevidys-geenilääkkeen Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon. Se on ensimmäinen DMD:n hoitoon hyväksytty geenilääke.

DMD on X-kromosomaalisesti periytyvä lihasrappeumatauti, joka diagnosoidaan yleensä varhaislapsuudessa. Etenevä lihasheikkous johtaa invalidisoitumiseen, ja eliniänodote on vain 26-vuotta.

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) koostuu muokatuista adeno-assosioiduista viruspartikkeleista (AAV), jotka kantavat lyhennettyä versiota DMD-potilailla toimimattomasta dystrofiinigeenistä. Elevidys on kertahoito, jonka vaikutuksen tiedetään tämähetkisen datan perusteella kestävän suurella osaa potilasita ainakin neljä vuotta (SRP-9001-103). Se annostellaan suonensisäisesti annoksella 1.33 x 10^14 vektorigenomia/kg.

Lue lisää.

Uutiset

© Copyright 2020 Finnish Society of Gene and Cell Therapy · All Rights Reserved


Tietosuojakäytäntö · Privacy policy