Bioteknologiayhtiö Sarepta tiedottaa Yhdysvaltojen valvontaviranomaisen FDA:n hyväksyneen sen kehittämän Elevidys-geenilääkkeen Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon. Se on ensimmäinen DMD:n hoitoon hyväksytty geenilääke.
DMD on X-kromosomaalisesti periytyvä lihasrappeumatauti, joka diagnosoidaan yleensä varhaislapsuudessa. Etenevä lihasheikkous johtaa invalidisoitumiseen, ja eliniänodote on vain 26-vuotta.
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) koostuu muokatuista adeno-assosioiduista viruspartikkeleista (AAV), jotka kantavat lyhennettyä versiota DMD-potilailla toimimattomasta dystrofiinigeenistä. Elevidys on kertahoito, jonka vaikutuksen tiedetään tämähetkisen datan perusteella kestävän suurella osaa potilasita ainakin neljä vuotta (SRP-9001-103). Se annostellaan suonensisäisesti annoksella 1.33 x 10^14 vektorigenomia/kg.