FSGCT
Finnish Society of Gene and Cell Therapy
Recipients of the FSGCT travel grant for the 31st annual congress of European Society of Gene and Cell Therapy presented their work to the international audience in Rome, Italy.
The 500€ grants were awarded to:
Alisa Nousiainen, University of Eastern Finland
Pracheta De, University of Eastern Finland
Sami Jalil, University of Helsinki
Bioteknologiayhtiö Sarepta tiedottaa Yhdysvaltojen valvontaviranomaisen FDA:n hyväksyneen sen kehittämän Elevidys-geenilääkkeen Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon. Se on ensimmäinen DMD:n hoitoon hyväksytty geenilääke.
DMD on X-kromosomaalisesti periytyvä lihasrappeumatauti, joka diagnosoidaan yleensä varhaislapsuudessa. Etenevä lihasheikkous johtaa invalidisoitumiseen, ja eliniänodote on vain 26-vuotta.
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) koostuu muokatuista adeno-assosioiduista viruspartikkeleista (AAV), jotka kantavat lyhennettyä versiota DMD-potilailla toimimattomasta dystrofiinigeenistä. Elevidys on kertahoito, jonka vaikutuksen tiedetään tämähetkisen datan perusteella kestävän suurella osaa potilasita ainakin neljä vuotta (SRP-9001-103). Se annostellaan suonensisäisesti annoksella 1.33 x 10^14 vektorigenomia/kg.
Euroopan komissio on myöntänyt ehdollisen myyntiluvan uniQuren HEMGENIX@ (etranakogeenidetsaparvoveekki) geenilääkkeelle.
UniQure, geenilääkkeiden kehittämiseen erikoistunut yritys, tiedottaa että sen kehittämä ja CSL Behringin lisensoima Hemgenix on hyväksytty Euroopan markkinoille vaikean ja keskivaikean hemofilia B:n hoitoon.
Hemofilia B on verenvuototauti, joka johtuu hyytymistekijä IX:n (yhdeksän) puutteesta. Se tunnetaan erityisesti sen vaikutuksista euroopan hallitsijasuvuissa; yksi kuuluisimmista potilaista oli Venäjän keisari Nikolai II:n poika kruununprinssi Aleksei. Vakavampia tautimuotoja tavataankin lähes yksinomaan miehillä, sillä hyytymistekijä IX:n geeni sijaitsee X-kromosomissa, ja naisilta löytyy yleensä paikkaava terve geenikopio toiselta X-kromosomilta.
Ulkoisten verenvuotojen lisäksi hemofiliapotilaat kärsivät muun muassa kivuliaista verenvuodoista niveliin, jotka saattavat ajan myötä aiheuttaa pysyviä vaurioita. Hemofilia B:tä hoidetaan puuttuvan hyytymistekijän suonensisäisillä ruiskeilla, joita voidaan vaikeissa tapauksissa joutua antamaan jopa useita keroja viikossa.
Hemgenix käyttää muokattua serotyypin 5 adeno-assosioitua virusta (AAV5) geenikuljettimena viemään hyytymistekijä IX:ää koodaavan DNA-pätkän potilaan soluihin, jotka alkavat tuottaa hyytymistekijää. Hemgenix on kertahoito, joka on kliinisissä kokeissa vähentänyt verenvuototaipumusta ja eliminoinut suonensisäisien ruiskeiden tarpeen suurimmalla osalla potilaista.
Fimea on käynnistänyt hoidollisen ja taloudellisen arvon (HTA) arvioinnin Hemgenixin käyttöönotosta Suomessa.
Konserniyhtiö Ferring Ventures tiedottaa, että sen tytäryhtiön, suomalaisen FinVector Oy:n, virtsarakon syövän hoitoon kehittämä geenilääke on hyväksytty Yhdystvaltojen valvontaviranomaisen FDA:n toimesta. FinVector Oy on kehittänyt viruspohjaisia lääkkeitä Kuopiossa jo 30-vuoden ajan, ja myös virtsarakon syövän hoitoon tarkoitetun geenilääkkeen kehitys aloitettiin jo 1990-luvulla.
Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg) koostuu muokatuista adenoviruksista, jotka kantavat immuunijärjestelmää stimuloivaa siirtogeeniä (IFNα). Lääke toimii syöpäsoluissa, jotka se tappaa, aktivoiden samalla potilaan omaa immuunipuolustusta hyökkäämään muita syöpäsoluja vastaan.
Uusi geeniterapia (nadofaragene firadenovec) virtsarakon syöpään on osoittautunut kolmannen faasin tutkimuksessa erittäin hyväksi hoitomuodoksi potilaille, jotka eivät ole hyötyneet tällä hetkellä käytössä olevista hoidoista. Nadofaragene firadenovec (rAd-IFNα/Syn3) koostuu muokatusta adenoviruksesta, joka vie hoitavan geenin (IFNα) virtsarakon sisäpinnan soluihin ja vaikuttaa paikallisesti. Tutkimuksessa havaittiin, että lähes puolella geeniterapiaa saaneista potilaista syöpä ei uusiutunut 12 kuukauden seurantajakson aikana. Nadofaragene firadenovecin huomattiin myös olevan hyvin siedetty hoito ja sen antamisen virtsarakkoon helppoa. Näiden tulosten perusteella, nadofaragene firadenovecista voi tulla ensisijainen hoito vaikeasti hoidettavan virtsarakon syövän muotoon.
