Tervehdys Suomen geeni- ja soluterapiaseuran presidentiltä
Suomen geeni- ja soluterapiaseura perustettiin vuonna 1999 tukemaan geeni- ja soluterapian tutkimusta ja edistämään tutkijoiden, rahoittajatahojen, viranomaisten ja koko yhteiskunnan tietoisuutta geeni- ja soluterapiasta. Alun kokeellisesta vaiheesta ja kliinisestä testauksesta tutkimus on jo ehtinyt kypsyä omaksi alakseen, joka tänä päivänä kattaa sekä erinomaisen perustutkimuksen, translationaaliset sovellutukset että kliinisen tutkimuksen. Kliinisistä tutkimuksista on saatu ensimmäiset vakuuttavat todisteet geeni- ja soluterapian potentiaalista uutena hoitomuotona. Ensimmäiset geeniterapiatuotteet on hyväksytty kliiniseen käyttöön niin EU: ssa kuin USA: ssa ja useita uusia lähestymistapoja kehitetään potilaiden hoitoon sekä geeniterapialla että geenimuokatuilla soluilla. Tie on nyt auki uusille geenilääkkeille.
Viime vuosien aikana alalla on tapahtunut merkittäviä parannuksia niin teknologioissa, vektoreissa, kuljetusmenetelmissä kuin hoitosovelluksissa, joiden turvallisuutta ja tehokkuutta testataan laajasti eri sairauksien hoidossa. Kehitys kantasolubiologiassa, kudosten regeneraatiossa ja geeni- ja soluterapiaan liittyvien immunologisten tekijöiden sekä ihmisgenomin rakenteen ja toiminnan ymmärryksessä ovat edistäneet alaa paljon nopeammin kuin kukaan olisi osannut ennustaa vielä muutama vuosi sitten.
Useiden harvinaisten periytyvien tautien osalta on saatu rohkaisevia tuloksia kliinisistä kokeista. Tällaisia tauteja ovat esimerkiksi hemofiliat, immuunivajaustaudit, verkkokalvontaudit, kertymäsairaudet ja syövän immuuniterapia. Vaikka lopullista todistetta uusien terapioiden pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta ei vielä ole, hoidon riski-hyötyanalyysi suosii ainakin joidenkin vakavien sairauksien hoidossa geeniterapiaa.
Vaikka geeni- ja soluterapia ovat hoitomuotoina uusia, odotamme jo seuraavia kehitysaskelia perusteknologioissa, jotka tulevat mahdollistamaan turvallisemman ja tehokkaamman geeninsiirron, transgeenien tiukan sääntelyn ja tarkan genomin muokkauksen. Vektoreihin liittyvistä immunologisista piirteistä, transgeeneistä ja solutuotteista saatu lisäymmärrys tulee epäilemättä edistämään kliinisten sovellusten kehitystä. Samanaikainen valmistusteknologioiden nopea kehitys on mahdollistanut geeniterapiasovellusten kohdentamisen myös kroonisten sairauksien, kuten syöpien, sydän- ja verisuonitautien ja tulehdussairauksien, hoitoon. Sopivat prekliiniset mallit, standardoidut prekliiniset tietoaineistot ja ennustettavat viranomaisprosessit edistävät omalta osaltaan näiden hoitomuotojen siirtymistä potilaiden hoitoon. Koska geeni- ja soluterapiat ovat uusia hoitoja, niiden turvallisuutta ja tehokkuutta tulee tutkia huolellisesti samalla kun koulutetaan lääketieteen ammattilaisia tunnistamaan hoitojen mahdollisia sivuvaikutuksia, jotta vältyttäisiin virheellisiltä tai liiallisilta odotuksilta.
Suomen geeni- ja soluterapiaseuran tavoitteena on tuoda viimeisin tieto ja alan uudet kehitysaskeleet suomalaisten lääketieteen ammattilaisten, tutkijoiden, potilaiden ja suuren yleisön tietoon. Jatkuva koulutus, tieteellisten symposiumien järjestäminen, käytännön valmennuskurssit ja suurelle yleisölle suunnatut luennot ovat tapoja, joita Suomen geeni- ja soluterapiaseura tulee käyttämään päästäkseen tavoitteisiinsa. Lisäksi myönnämme matkustusapurahoja nuorille lupaaville tutkijoille ja lääkäreille, jotta he pääsevät osallistumaan kansainvälisiin geeni- ja soluterapian konferensseihin. Kansainvälinen verkostoituminen ja osallistuminen ammatillisten geeni- ja soluterapian organisaatioiden työskentelyyn ovat tärkeä osa seuramme toimintaa. Päämääränämme on vahvistaa suomalaista geeni- ja soluterapian ammatillista yhteisöä, osallistua potilasorganisaatioiden työskentelyyn ja saada rahoitusta geeni- ja soluterapian tutkimukseen.
Toivotan kaikki kiinnostuneet henkilöt ja organisaatiot lämpimästi mukaan Suomen geeni- ja soluterapiaseuran toimintaan sekä tulemaan osaksi kiinnostavaa uuden sukupolven kliinisen lääketieteen tutkimusyhteisöä!

Seppo Ylä-Herttuala, MD, PhD, FESC
Akatemiaprofessori
Itä-Suomen yliopisto
Suomen Geeni- ja soluterapiaseuran presidentti