Euroopan komissio on myöntänyt ehdollisen myyntiluvan uniQuren HEMGENIX@ (etranakogeenidetsaparvoveekki) geenilääkkeelle.
UniQure, geenilääkkeiden kehittämiseen erikoistunut yritys, tiedottaa että sen kehittämä ja CSL Behringin lisensoima Hemgenix on hyväksytty Euroopan markkinoille vaikean ja keskivaikean hemofilia B:n hoitoon.
Hemofilia B on verenvuototauti, joka johtuu hyytymistekijä IX:n (yhdeksän) puutteesta. Se tunnetaan erityisesti sen vaikutuksista euroopan hallitsijasuvuissa; yksi kuuluisimmista potilaista oli Venäjän keisari Nikolai II:n poika kruununprinssi Aleksei. Vakavampia tautimuotoja tavataankin lähes yksinomaan miehillä, sillä hyytymistekijä IX:n geeni sijaitsee X-kromosomissa, ja naisilta löytyy yleensä paikkaava terve geenikopio toiselta X-kromosomilta.
Ulkoisten verenvuotojen lisäksi hemofiliapotilaat kärsivät muun muassa kivuliaista verenvuodoista niveliin, jotka saattavat ajan myötä aiheuttaa pysyviä vaurioita. Hemofilia B:tä hoidetaan puuttuvan hyytymistekijän suonensisäisillä ruiskeilla, joita voidaan vaikeissa tapauksissa joutua antamaan jopa useita keroja viikossa.
Hemgenix käyttää muokattua serotyypin 5 adeno-assosioitua virusta (AAV5) geenikuljettimena viemään hyytymistekijä IX:ää koodaavan DNA-pätkän potilaan soluihin, jotka alkavat tuottaa hyytymistekijää. Hemgenix on kertahoito, joka on kliinisissä kokeissa vähentänyt verenvuototaipumusta ja eliminoinut suonensisäisien ruiskeiden tarpeen suurimmalla osalla potilaista.
Fimea on käynnistänyt hoidollisen ja taloudellisen arvon (HTA) arvioinnin Hemgenixin käyttöönotosta Suomessa.